O primeiro medicamento do mundo ocidental a utilizar terapia genética vai também ser o medicamento mais caro do mundo quando for vendido na Alemanha, ao custar cerca de 1,1 milhões de euros por paciente.
 
A nova droga chama-se «Glybera», é produzida pela empresa holandesa «UniQure» com a parceria da italiana «Chiesi», e serve para tratar uma doença rara (detetada em uma em cada um milhão de pessoas) chamada «deficiência familiar da lipoproteína lípase» (LPLD, em inglês), uma condição genética que faz com que o sangue vá entupindo com gordura.
 
Segundo o «Guardian», o novo medicamento é o primeiro a ser aprovado que consegue, realmente, tratar os doentes ao inserir os genes corretos nas células danificadas. Já foi aprovado há dois anos, mas o seu lançamento foi adiado para que fossem investigados os seus efeitos, antes do seu lançamento, esperado para abril de 2015.
 
A empresa propõe um preço de 53 mil euros por frasco para um doente normal, que pese em média 62,5kg, e que precisará de 42 injeções, ou 21 frascos.  No total, 1,1 milhões de euros. O preço estará sujeito a 7% de desconto, como dita a lei na Alemanha, e terá de manter esse preço durante pelo menos um ano.
 
Com apenas 150 a 200 pacientes elegíveis para receber o tratamento na Europa, o elevado custo do medicamento não terá um impacto significativo nos sistemas de sáude dos países.

A «UniQure» também está investigar o mesmo tipo de tratamento para doenças como a hemofilia e problemas cardíacos, o que traria a terapia genética das doenças raras para as comuns, mas ainda não existem resultados.

Este é o primeiro medicamento a utilizar terapia genética apenas no ocidente, uma vez que na China já existe um para o cancro, mas que nunca passou para outros países.